ALアミロイドーシスにbirtamimab

今日は中西先生が「Birtamimab plus standard of care in light-chain amyloidosis: the phase 3 randomized placebo-controlled VITAL trial. Blood. 2023;142(14):1208-1218.」を抄読しました。light-chainのアミロイドーシスにbirtamimabが効くかどうか（vs ボルテゾミブやレブラミド等の標準治療）の第3相試験でした。birtamimabは私も知らなかったのですが、ミスフォールドしたκ鎖あるいはλ鎖のlight chain (LC)に結合するヒト化IgG1モノクローナル抗体で、可溶性LC凝集体を中和しマクロファージによる貪食作用により沈着アミロイドを減少させるという薬剤です。主要評価項目の全死亡または心疾患に伴う入院までの期間では差がなかったので (HR, 0.826; 95% CI, 0.574-1.189; log-rank P = .303)、早期中止されましたが、IV期に限っては有意に良かったです(HR, 0.413; 95% CI, 0.191-0.895; log-rank P = .021)。心アミロイドーシスに効きそうなので、IV期に絞って第3相試験をしているようです。心臓に沈着したアミロイドを除去できるなら、素晴らしい薬だと思います。