遺伝子編集

総合外科で実験をしている横田さんが「Precise Correction of the Dystrophin Gene in Duchenne Muscular Dystrophy Patient Induced Pluripotent Stem Cells by TALEN and CRISPR-Cas9. Stem Cell Reports. 2014 Nov 25. S2213-6711」を抄読してくれました。iPSの京大の山中先生や、TALENの広大の山本先生が共著の論文です。Duchenne型筋ジストロフィーで欠損している遺伝子のエコソン44を患者さんから得られたiPCSにknock inするのに、TALENやCRISPRの技術を用いていました。この導入されたiPSCを骨格筋細胞にいれて、dytrophin蛋白を発現させています。これら新しい遺伝子編集技術はあらゆる分野で応用されてきています。