ゲノム編集

Multiplex Genome Engineering（ゲノム編集）についての論文「Science. 2013;339(6121):819-23. Multiplex genome engineering using CRISPR/Cas systems」をScienceホルダーの山辻先生が読んでくれました。標的配列と相補的な20塩基が標的RNAの配列を特異的に認識し、人工的なヌクレアーゼ（Cas9）で切る技術のようです。a new tool for genome surgeryとよばれているそうです。合成的にDNAを切る技術としてZinc finger nuclease (ZFN)、TAL effector nuclease (TALEN)、triple-helix forming oligo (TFO) nucleaseなどにくらべ、標的配列を自由に設計できるようです。この技術をもって「Science. 2013 Oct 11;342(6155):253-7. An erythroid enhancer of BCL11A subject to genetic variation determines fetal hemoglobin level.」では、SNPを操作してβ-異常ヘモグロビン症の治療にも役にたちそうだとのこと、全く知らない世界のお話しでした。